Novi lijek trebao bi pomoći kod trošenja mišića

Nova terapija može odgoditi pogoršanje bolesti kod pacijenata s određenim oblikom gubitka mišića

'

Novo sredstvo liječi nadu za pacijente koji troše mišiće. (Slika: bilderzwerg / fotlia)

Duchenneova mišićna distrofija najčešći je oblik gubljenja mišića. “Jedan od 3.500 dječaka razvija Duchenneovu mišićnu distrofiju. Bolest se uglavnom dijagnosticira u dobi od dvije do četiri godine. Gubitak sposobnosti hoda događa se između osme i dvanaeste godine života. Skolioza se razvija, bolesnici razvijaju respiratorni poremećaj, na kraju srčani mišić obolijeva ”, opisuje bolest Günther Bernert, ravnatelj Preyerove dječje bolnice u Beču, u intervjuu za novinsku agenciju„ APA ”.

Novi lijek protiv trošenja mišića obećava
Iako je u posljednjih nekoliko desetljeća bilo moguće značajno povećati životni vijek pogođenih, gubitak mišića nije izlječiv. "Nekada su bili pogođeni 15 godina, a sada smo blizu 40", izvještava neuropedijatar tijekom godišnje konferencije dječjih neurologa u austrijskom centru Beč.

Dugo vremena kortizon se smatrao najboljim načinom odlaganja napredovanja bolesti. U području genske terapije, kojom bi trebao biti zamijenjen gen distrofina, koji je oštećen u bolesti, bilo je pokušaja koji su u međuvremenu prekinuti. Novi lijek koji je u Europi odobren otprilike godinu dana sada se smatra najperspektivnijim oblikom liječenja. "Translarna" je sintetički lijek koji može odgoditi pogoršanje bolesti kod dječaka čija je Duchenneova mišićna distrofija uzrokovana takozvanom glupošću mutacije gena distrofina.

“S tim mutacijama postupak čitanja gena distrofina se prekida i ne stvara se protein. Aktivni sastojak uzrokuje preskakanje genetske pogreške. Proizvodi se barem jedan skraćeni protein ”, objašnjava Bernert. Međutim, terapija "Translarnom" skupa je. Troškovi liječenja trenutno su oko 300.000 eura godišnje.

Duchenneova mišićna distrofija vrlo je rijetka
Duchenneova mišićna distrofija rijetka je genetska bolest kod koje zahvaćeni postupno gube mišićnu funkciju. "Translarna" se može koristiti samo u maloj skupini bolesnika s Duchennea čija se bolest temelji na određenom genetskom nedostatku. Oboljeli pacijenti pate od nedostatka normalnog distrofina. To je protein koji štiti mišiće od ozljeda dok se skupljaju i opuštaju. Zbog nedostatka ovog proteina, mišići trpe trajna oštećenja sve dok više ne rade. "Translarna" osigurava ponovno stvaranje funkcionalnih proteina distrofina. (ag)

Oznake:  Advertorial Drugo Naturopatskom Praksa